Российские учёные нашли новый способ лечения наследственной слепоты
Учёные научно-технологического университета "Сириус" улучшили подход к генной терапии наследственной оптической нейропатии Лебера. При этом тяжёлом заболевании человек быстро теряет зрение. Результаты исследования опубликованы в журнале Frontiers in Bioengineering and Biotechnology, сообщили в пресс-службе НТУ "Сириус".
ИСТОЧНИК ФОТО: Сириус.
Одной из основных причин болезни является мутация в митохондриальном гене MT-ND4. Из-за неё клетки сетчатки хуже вырабатывают энергию, с накоплением клеточного стресса нарушается обмен кальция, и постепенно клетки погибают. Чаще всего страдают именно ганглиозные клетки зрительного нерва, вследствие чего человек быстро и зачастую невозвратно теряет центральное зрение.
Напрямую редактировать митохондриальную ДНК практически невозможно из-за защитных мембран и огромного количества самих митохондрий. Поэтому учёные переносят рабочую копию повреждённого митохондриального гена в ядро клетки, где синтезируется нужный белок. И уже его доставляют обратно в митохондрии, чтобы он там сработал.
В ходе исследования специалисты "Сириуса" проверили пять вариантов доставки белка в митохондрии. Один из вариантов сработал лучше всего, снизив уровень активных форм кислорода на 72%, количество кальция в митохондриях — на 47% и повысив мембранный потенциал митохондрий на 38%. В результате клетки стали испытывать меньше стресса, а их энергетический обмен частично восстановился.
В данный момент разработка находится на доклинической стадии. В дальнейшем технологию проверят на нейрональных моделях, ганглиозных клетках сетчатки из индуцированных плюрипотентных стволовых клеток пациентов и на животных.
Все существующие ныне методы лечения способны лишь частично замедлять развитие болезни и редко возвращают утраченное зрение. Новый подход предлагает воздействие на молекулярную причину заболевания — нарушение работы белка ND4 в митохондриях.
